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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

新冠“乙类乙管”后，老年人防护记住这几个关键问题******

　　乙类乙管

　　老年人防护

　　1月8日起，新冠病毒感染由“乙类甲管”调整为“乙类乙管”。在疫情防控新形势下，“乙类乙管”并不是放任不管，而是有了更加精准科学的防控措施。尤其是对老年人、基础病患者等重点人群，需要更加科学的防护，进一步推动新冠病毒疫苗接种，提高老年人群覆盖率。老年人防护这几个关键问题要知道！

　　《新型冠状病毒感染“乙类乙管”疫情监测方案》强调要进一步提高老年人新冠病毒疫苗接种率。老年人如果不完成全程接种和加强免疫，面临哪些风险？

　　新冠病毒感染无论是“乙类甲管”还是“乙类乙管”，都是要按照传染病治疗的。因此，借鉴以往我们对天花、麻疹、乙肝等传染病控制的经验，注射疫苗是必须的，而且是全程接种，全程接种会使死亡率和重症率降低。

　　对于65岁以上，特别是有四种以上基础疾病的老年人，是这次奥密克戎攻击的重点对象，所以更要尽快完成全程的疫苗接种，这是阻断病情加重的一个很重要的途径。

　　很多老年人都患有高血压、糖尿病等慢性疾病，他们对于接种疫苗有很多顾虑。这些老年人能否接种？患有肿瘤、术后等大病的老年人能否接种？

　　这是很多老年人滞后接种疫苗或者不接种的一个重要原因，但有基础疾病的老年人才是需要接种疫苗的重点人群。我国的高血压和糖尿病患者数量很庞大，还是建议尽快、尽早全程注射疫苗。如果平时规律服药，长期把血压和血糖都控制在比较稳定的状态，是完全可以去安全地注射疫苗的。

　　如果是正在进行化疗的肿瘤患者，建议在肿瘤得到控制之后，肿瘤不是在进展期，和化疗错开时间，就可以去进行疫苗的接种。如果肿瘤患者在化疗过程中阳了，要等阴性之后两到四周才能再次进行治疗，两到四周是给患者一个很好的恢复期。

　　已经“阳康”的老年人，是否还需要接种疫苗？

　　如果“阳康”后的老年人，大概抗体的产生是要在转阴后两到三周才能产生，维持三到六个月的抗体。所以，在三到六个月之间是不用打疫苗的，但是三到六个月之后，还是建议要注射疫苗。

　　元旦、春节即将到来，老年人是否还能走亲访友？针对不同的慢病或基础疾病的老年人，有没有什么要特别注意的？

　　老年人特别是高龄的老人，在转阴之后，症状未必能够完全缓解，这时可能还会出现相应的病情迁移，会导致原来的糖尿病、高血压、冠心病、慢阻肺等慢性病的进展。

　　此外，很多老年患者在患病过程中有过高烧、咽喉痛、流鼻涕、头痛等比较明显的症状，即便抗原转为阴性，还是有一个恢复的过程。

　　如今，春节已临近，很多老年人想去走亲访友，但需要注意的是，在转阴后的两三周时间里不是所有人都能产生这次奥密克戎的抗体，当免疫功能低下的时候，就会有再次感染的风险。

　　感染过新冠病毒的老年人身体会比较虚弱，会诱发原有基础疾病的加重，所以，建议即便是已经“阳康”的老人，还是尽量减少聚集活动，走亲访友一定是要量力而行，同时口罩是不能摘的。

　　老年人万一不幸感染，该如何应对？出现哪些情况下需要就诊？

　　如果是轻症，包括高热、恶心、呕吐，如果自己能够处理，就尽量居家处理。如果胃口、精神状态都还好，只是一些发热、肌肉酸痛的症状，建议还是可以居家的。

　　但是当出现气促、呼吸困难、原有的疾病症状加重，包括血压、血糖异常、头痛，或者是肢体运动障碍，这些症状加重的情况下，要去医院就诊。

　　如果老人在家里有血氧仪，测量血氧低于95%了，这个时候一定要居家吸氧。如果三天以上血氧还不能回升，且呈持续下降的趋势，要尽快去医院。

　　如果高热三天都不退，而且出现了一些并发症，包括咳嗽、咳浓痰、气促、呼吸困难，这些也要去医院就诊。

　　除了接种疫苗外，还有哪些方法能帮助老年人更好地抵御病毒？提高自身免疫力是否能有所帮助？

　　第一，保持比较好的心情、生活习惯和生活状态，好的心情会使得我们的免疫力保持在一个比较平稳的水平。

　　第二，均衡的营养摄入，蛋、奶、肉、水果、蔬菜，营养。建议每天1到1.5克每公斤的优质蛋白补充，如果是一个60公斤的人，要优质蛋白大概60克，也就是说一两多的猪肉，是每天必须要保证的。

　　第三，依靠一些外来的帮助，比如我们在病房里治疗的病情相对比较危重的患者，需要补充免疫球蛋白。对于平时预防，可以使用胸腺法新日达仙，就是99%和人体同源的胸腺肽，我们一般建议老人每年注射1到2个疗程，对于提高人体免疫力有帮助。早期使用胸腺法新可减少新冠患者重症发生率，缩短住院天数，促进病情恢复、降低COVID-19重症患者的死亡率且安全性良好。

　　如果老年人经济条件比较好，可以用一些口服的蛋白粉来补充蛋白。因为在发热的时候，蛋白质的消耗是很高的。假如三天都不怎么吃东西，这个时候可能会导致低蛋白血症的出现，此时补充口服的蛋白，能够使得我们的营养均衡，使得免疫力达到比较平稳的水平。

　　第四，建议老年人及时接种流感疫苗、新冠疫苗以及肺炎疫苗。

　　微胖的老人更“扛病”？老年人“微胖”是多胖？

　　微胖的老人有一定皮下脂肪，抗寒、抗病能力比瘦人强。瘦人抵抗力较弱，对环境适应性差，对流感、上呼吸道感染、肺炎等急性传染病，都比胖人发病率高，而且抗打击能力差，有可能导致更加不良的后果。

　　“微胖”到底是多胖？四川大学华西医院老年医学中心医师刘颖介绍，老年人自己想要判断体重是不是合适，看身体质量指数(BMI)更靠谱。用体重公斤数除以身高米数平方得出的数字，是目前国际上常用的衡量人体胖瘦程度及是否健康的一个标准。

　　刘颖医生介绍，对于不同的人种，同样的BMI可能代表的肥胖程度不一样，中国在内的亚洲地区的BMI水平在整体上低于欧洲国家。体重指数每增加2，冠心病、脑卒中、缺血性脑卒中的相对危险分别增加15.4%、6.1%和18.8%。一旦体重指数达到或超过24时，患高血压、糖尿病、冠心病和血脂异常等严重危害健康的疾病的概率会显著增加。

　　但据多项研究表明，亚洲人在较低的BMI水平时已经存在心血管疾病发病率高的危险。中国老人最理想的体重指数应该是22。

　　当然，体重上下浮动，我们体重指数很难正好地保持在22，一般认为“老年人体重稍高一点”(即BMI保持在21~23.9)比较好。(来源：健康北京微信公众号)

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）